Et nytt RNA-legemiddel fra Cedars-Sinai, kalt TY1, kan hjelpe kroppen å reparere skadet DNA og gjenoppbygge ødelagt vev. Funnene, publisert 3. desember 2025 i Science Translational Medicine, markerer kulminasjonen av over 20 års forskning. Resultatene peker mot nye behandlingsmuligheter ved hjerteinfarkt, autoimmune sykdommer og andre alvorlige tilstander.

Dette er TY1

TY1 er en laboratorielaget versjon av et RNA-molekyl som finnes naturlig i menneskelige celler. Forskerne identifiserte og gjenskapte det mest kraftfulle av disse molekylene og syntetiserte det til et legemiddel. Det som gjør TY1 spesielt, er at det forsterker aktiviteten til genet TREX1, som hjelper immunceller med å fjerne skadet DNA fra kroppen.

«Ved å utforske mekanismene bak stamcellebehandling har vi oppdaget en måte å helbrede kroppen uten å bruke stamceller,» forklarer Eduardo Marbán, leder ved Smidt Heart Institute på Cedars-Sinai og seniorforfatteren av studien. «TY1 er den første såkalte 'exomeren' – en helt ny klasse medikamenter som behandler vevsskade på uventede måter.»

Fra stamceller til RNA-medisiner

Opprinnelsen til gjennombruddet går tilbake til Johns Hopkins University, der Marbáns laboratorium utviklet en metode for å ekstrahere forløperceller fra menneskelig hjertevev. Disse cellene, som deler noen egenskaper med stamceller men er mer spesialiserte, kan skape nytt, sunt hjertevev.

Ved Cedars-Sinai tok forskningen et avgjørende steg videre da Ahmed Ibrahim oppdaget at hjerteforløperceller frigjør små vesikler – eksosomer – fylt med biologiske molekyler. Eksosomene inneholder RNA som ser ut til å styre vevets evne til å reparere seg selv.

«Eksosomer er som konvolutter med viktig informasjon,» forklarer Ibrahim, førsteforfatteren av studien. «Vi ønsket å pakke ut disse kodede meldingene og finne ut hvilke molekyler som i seg selv var terapeutiske.»

Slik virker behandlingen i forsøk

• Ved å forsterke TREX1 bidrar TY1 til at immunceller kan rydde bort skadet DNA.
• I prekliniske studier øker TY1 antallet immunceller som reparerer DNA-skade.
• Dette reduserer arrvev som dannes etter hjerteinfarkt og støtter bedre helbredelse.
• Dyreforsøk bekreftet at et naturlig RNA med tilsvarende egenskaper hjalp vev å komme seg etter hjerteinfarkt.

TY1 er en nøye utviklet versjon av dette RNA-et, designet for å ligne på RNA-medisiner som allerede brukes klinisk.

Hva kan dette bety?

Ifølge Ibrahim representerer funnene en ny biologisk vei for vevsreparasjon, med potensial til å påvirke flere sykdommer. Han peker også på at TY1 kan være effektivt ved autoimmune sykdommer, der immunsystemet feilaktig angriper sunt vev.

«Ved å forsterke DNA-reparasjon kan vi helbrede vevsskader som oppstår under hjerteinfarkt,» sier Ibrahim.

I stedet for å erstatte skadet vev med stamceller – eller bare behandle symptomer – kan TY1 potensielt aktivere kroppens egne reparasjonsmekanismer. Dette kan åpne for en ny tilnærming til behandling av hjertesykdom, der arrdannelse og tapt hjertefunksjon lenge har vært en stor utfordring.

Forskerne planlegger nå å evaluere TY1 i kliniske studier for å fastslå hvor godt det virker på mennesker.

Arbeidet involverer et stort forskerteam ved Cedars-Sinai, og er finansiert av National Heart, Lung, and Blood Institute samt California Institute for Regenerative Medicine.

Hovedpoeng: Et nytt, eksperimentelt RNA-legemiddel – TY1 – kan styrke DNA-reparasjon og dempe arrdannelse etter hjerteinfarkt. Neste fase er kliniske studier som vil vise om effekten overføres til mennesker.

Kilder: ScienceDaily, Medical Xpress, News-Medical.net, Science Translational Medicine, Cedars-Sinai Medical Center