Forskere ved Northwestern University melder om et sjeldent gjennombrudd i behandlingen av ryggmargsskader. I en ny studie publisert 11. februar i Nature Biomedical Engineering viser de at en laboratoriedyrket mini-ryggmarg kan repareres med en banebrytende terapi kalt «dansende molekyler». I forsøket vokste nerveutskudd ut igjen og arrvev krympet – og i tidligere dyreforsøk fikk mus bevegelsen tilbake på fire uker.

Dette er gjennombruddet

Forskerteamet har utviklet den mest avanserte laboratoriedyrkede modellen av menneskelig ryggmarg til nå. De små ryggmargsorganoidene, dyrket fra stamceller, er bare noen få millimeter store, men gjenskaper nøyaktig de biologiske prosessene ved skade.

• For første gang er tre nøkkelfaktorer ved ryggmargsskade reprodusert i en modell: celledød, betennelse og glial arrdannelse.
• Ved behandling med «dansende molekyler» begynte de langsomme nerveutskuddene å vokse igjen.
• Arrvevet krympet betydelig.

Behandlingen: «dansende molekyler»

Professor Samuel I. Stupp, som leder arbeidet og oppfant terapien, beskriver hvordan molekylene injiseres som en væske som umiddelbart danner et nettverk av nanofibre som etterligner ryggmargens naturlige struktur. Molekylene beveger seg raskt i denne strukturen og treffer cellenes reseptorer oftere, noe som forsterker kroppens egne reparasjonssignaler.

Selve terapien består av store ansamlinger på 100 000 eller flere molekyler som aktiverer cellereseptorer. I tidligere dyreforsøk ga en enkel injeksjon gitt 24 timer etter en alvorlig skade at mus kunne gå igjen innen fire uker. Forsøkene viste også at formuleringer med raskere molekylær bevegelse ga bedre resultater enn langsommere varianter.

Hvorfor dette kan virke på mennesker

Studien gir de første holdepunktene for at terapien kan fungere på mennesker. Kort tid før publisering ga amerikanske Food and Drug Administration (FDA) behandlingen Orphan Drug Designation – en betegnelse som gis til lovende behandlinger for sjeldne sykdommer og som kan fremskynde veien til kliniske forsøk.

En mer realistisk ryggmargsmodell

Forskerne var de første til å inkludere mikroglia – immunceller i sentralnervesystemet – i ryggmargsorganoider. Det gjør modellen mer realistisk ved at den gjenskaper den inflammatoriske responsen som følger etter ryggmargsskade.

Hva skjer videre?

• Teamet vil utvikle enda mer avanserte organoider som kan modellere kroniske, langvarige skader, som typisk gir tykkere og mer hardnakket arrvev.
• Med videre utvikling håper forskerne at miniatyrryggmarger kan bidra til personalisert medisin, der implanterbart vev dyrkes fra pasientens egne stamceller for å redusere risiko for avstøtning.

Arbeidet er finansiert av Center for Regenerative Nanomedicine ved Northwestern University og en gave fra John Potocsnak-familien.

Kilder: Northwestern University, ScienceDaily, Nature Biomedical Engineering, Medical Xpress, EurekAlert

Hovedpoenget: En ny mini-ryggmargsmodell viser at «dansende molekyler» kan stimulere nervevekst og dempe arrdannelse etter skade. Med FDA-støtte og stadig mer avanserte modeller kan veien mot kliniske forsøk for mennesker være kortere enn før.